Vera Therapeutics recibió aprobación acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos el martes para Trutakna, un tratamiento para adultos con nefropatía IgA, una enfermedad renal autoinmune crónica.
La compañía dijo que ningún medicamento previamente aprobado en EE.UU. ha inhibido simultáneamente tanto BAFF como APRIL, proteínas inmunes cuyo papel en la producción de anticuerpos lleva a daño renal con el tiempo. La nefropatía IgA afecta a aproximadamente 160,000 pacientes en EE.UU. y, sin tratamiento efectivo, puede llevar a insuficiencia renal que requiere diálisis o un trasplante.
Datos provisionales del ensayo en curso Fase 3 ORIGIN 3 respaldaron la decisión regulatoria: después de 36 semanas, la proteína urinaria, un marcador de daño renal, había disminuido un 46% desde los niveles previos al tratamiento entre los receptores de Trutakna, superando al grupo de placebo por 42 puntos porcentuales. Las reacciones adversas más comunes fueron infecciones, reportadas en el 32% de los pacientes de Trutakna frente al 28% de los pacientes de placebo, y reacciones locales de administración, reportadas en el 30% de los pacientes de Trutakna frente al 5% de los pacientes de placebo, dijo la compañía.
Debido a que la aprobación es acelerada, se basa en la reducción de proteinuria como marcador sustituto en lugar de un efecto confirmado a largo plazo sobre la función renal. Se anticipan resultados que midan el impacto a largo plazo del medicamento en la función renal en algún momento del tercer trimestre de 2026, una lectura más temprana que la línea de tiempo previamente proyectada para 2027, dijo la compañía.
Los pacientes se inyectan Trutakna una vez por semana usando un autoinyector. Un suministro de 28 días tiene un costo de adquisición al por mayor de $32,700 — equivalente a aproximadamente $425,000 anuales — cifras citadas por el Director Comercial Matt Skelton, según Reuters. Las recetas estuvieron disponibles en el momento de la aprobación, aunque la empresa dijo que el suministro para que los pacientes lo recibieran a través de las redes de distribución tomaría de tres a cuatro semanas más.
Las acciones de Vera subieron un 7.1% el martes tras el anuncio.
"La aprobación de TRUTAKNA como el primer y único inhibidor de BAFF y APRIL para IgAN marca un hito importante", dijo Marshall Fordyce, fundador y CEO de Vera Therapeutics, en un comunicado.
La IgAN se diagnostica con mayor frecuencia en personas entre 30 y 40 años de edad, y al menos el 50% de los pacientes pueden progresar a insuficiencia renal o muerte dentro de 10 a 20 años después del diagnóstico, dijo la empresa. Existen varios otros tratamientos para IgAN, y el mecanismo de doble proteína de Trutakna lo distingue de las opciones actualmente aprobadas. El competidor Vertex Pharmaceuticals $VRTX tiene un candidato en desarrollo con un mecanismo comparable, y se espera que los reguladores decidan sobre ese medicamento antes de fin de año, según The Wall Street Journal.