Catalyst Pharmaceuticals, Inc., con sede en Coral Gables, FL, es una compañía biofarmacéutica en etapa comercial centrada en el desarrollo y la comercialización de terapias dirigidas a enfermedades raras y difíciles de tratar.
En octubre de 2012, Catalyst obtuvo los derechos de Firdapse (fosfato de amifampridina) de BioMarin $BMRN Pharmaceutical Inc. para desarrollar y comercializar el producto en los Estados Unidos. Firdapse está actualmente aprobado en la Unión Europea, los Estados Unidos, Canadá y Japón para el tratamiento sintomático del LEMS en adultos.
La compañía también está fortaleciendo la cartera comercial de Firdapse. Ya recibió múltiples patentes que cubren el tratamiento de todos los tipos de metabolizadores de amifampridina dentro de la población de pacientes con LEMS. Como resultado, estas patentes ahora proporcionarán protección de propiedad intelectual a Firdapse hasta 2037.
Catalyst también recibió la aprobación de la FDA en septiembre de 2022 para su solicitud de nuevo medicamento suplementario (sNDA) para tabletas de Firdapse (amifampridina) en dosis de 10 mg para incluir a pacientes pediátricos (seis años y mayores) para tratar LEMS. En 2024, la FDA aprobó la sNDA de la compañía que buscaba aumentar la dosis máxima de Firdapse de 80 mg a 100 mg para LEMS.
En julio de 2023, la compañía también adquirió los derechos norteamericanos de vamorolone de Santhera, un esteroide disociativo en investigación, que ha sido aprobado por la FDA y lanzado para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), bajo el nombre de marca Agamree. Se espera que el medicamento para la epilepsia, Fycompa, pierda la protección de patente en 2026 y será susceptible a una fuerte erosión genérica.
Catalyst actualmente espera atribuir sus costos de desarrollo futuros, principalmente hacia el desarrollo continuo de Firdapse y Agamree. Sin embargo, la compañía se está enfocando actualmente en adquirir los derechos de productos en fases finales para tratar enfermedades raras del sistema nervioso central y enfermedades raras adyacentes, como parte de sus esfuerzos para diversificar su negocio, así como invertir en oportunidades innovadoras.
Catalyst registró ingresos totales de $589 millones en 2025, reflejando un aumento del 20% desde los $491.7 millones registrados en 2024..