Q32 Bio anunció resultados positivos a las 36 semanas de la Parte B de su ensayo SIGNAL-AA Fase 2a de bempikibart en alopecia areata severa o muy severa el lunes, una divulgación que impulsó las acciones $9.30 más alto — un aumento del 83% — a un precio de cierre de $20.51.
El criterio de valoración principal de eficacia del ensayo se cumplió, con la población de intención de tratar modificada preespecificada mostrando una caída media del 35.3% en las puntuaciones de la Herramienta de Severidad de Alopecia en relación con la línea de base al marcar de la semana 36, dijo la empresa. Dentro de esa población, el 40% de los pacientes alcanzaron el umbral SALT-20 — definido como una cobertura de cabello en el cuero cabelludo del 80% o mayor — y el 44% superaron tanto los niveles SALT30 como SALT50. En todo el grupo de intención de tratar de los 33 pacientes inscritos, se registró una respuesta SALT-20 en el 30.3%.
La elegibilidad requería puntuaciones SALT de entre 50 y 100, y el 36.4% de los participantes — más de uno de cada tres — tenía un historial previo de uso de inhibidores JAK orales. El régimen de dosificación comenzó con cuatro dosis semanales consecutivas de 200 mg administradas por vía subcutánea, luego se pasó a 200 mg cada dos semanas durante el resto del período de tratamiento de 32 semanas.
Los datos de seguimiento recopilados después de concluir la dosificación ofrecieron señales tempranas de beneficios duraderos, dijo la empresa, ya que varios pacientes mantuvieron o continuaron ganando regeneración capilar una vez fuera de la terapia — entre ellos un individuo que logró regeneración capilar completa.
Bempikibart, que actúa como un anticuerpo anti-IL-7Rα totalmente humano para interrumpir tanto la señalización de IL-7 como de TSLP, también demostró un perfil de seguridad favorable. Los datos de seguridad no mostraron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento ni eventos adversos de grado 3 o superior. Las reacciones en el sitio de inyección fueron los eventos adversos emergentes del tratamiento más frecuentemente reportados, surgiendo en el 36.3% de los pacientes; todos fueron caracterizados como leves y se resolvieron por sí solos sin requerir intervención.
"Creemos que estos hallazgos destacan la oportunidad de ofrecer una opción de tratamiento diferenciada y dirigida para los pacientes que aún necesitan una alternativa eficaz, segura y más duradera a los inhibidores JAK", dijo Jodie Morrison, Directora Ejecutiva de Q32 Bio, en un comunicado.
Arash Mostaghimi, MD, MPA, MPH, profesor asociado de dermatología y vicepresidente de ensayos clínicos e innovación en el Brigham and Women's Hospital, Harvard Medical School, destacó la inclusión de pacientes con experiencia en inhibidores de JAK como significativa. "Los sólidos datos de eficacia en una población que incluye pacientes con experiencia en inhibidores de JAK, combinados con un perfil de seguridad diferenciado, demuestran el potencial de bempikibart como tratamiento de primera línea para la alopecia areata", dijo en un comunicado.
Q32 Bio dijo que apunta a la primera mitad de 2027 para iniciar un programa dirigido a la registración para bempikibart, y espera compartir el conjunto completo de datos de la Parte B en una próxima conferencia médica. Según la compañía, que citó a la Fundación Nacional de Alopecia Areata, alrededor de 700,000 personas en los Estados Unidos viven con alopecia areata.