El medicamento más caro del mundo tiene un nuevo precio de 4,25 millones de dólares

La terapia genética de Orchard Therapeutics promete tratar las causas subyacentes de una enfermedad genética rara

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Pipeta agregando muestra a placa de petri con perfiles de ADN en fondo - foto de stock
Orchard Therapeutics fijó el coste mayorista de su terapia genética Lenmeldy en 4,25 millones de dólares.
Imagen: Andrew Brookes (Getty Images)

Las facturas médicas nunca han parecido tan altas. Una terapia genética para una enfermedad rara que afecta a los bebés ha fijado su precio: $4,25 millones, convirtiéndolo en el medicamento más caro del mundo.

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empresa farmacéutica Terapéutica del huerto, que desarrolla tratamientos para enfermedades graves y genéticas, fijó el costo mayorista de su nueva terapia Lenmeldy apenas unos días después de su lanzamiento aprobado por la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA).

La compañía con sede en Londres dijo en un comunicado de prensa el miércoles que el alto precio “refleja el valor que la terapia puede brindar a los elegibles”. pacientes y sus familias”. La compañía agregó que el precio también tiene en cuenta el impacto a largo plazo que el tratamiento tendrá en la atención médica general. gasto.

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Lenmeldy es una infusión de dosis única hecha de la propia sangre y células madre del paciente para tratar a bebés con leucodistrofia metacromática temprana ( MLD). Esta rara enfermedad genética produce la acumulación de sustancias grasas llamadas sulfátidas en las células del cerebro, sistema nervioso, y otros órganos. Puede resultar en pérdida de la función motora y cognitiva, e incluso la muerte. La FDA dijo que la MLD afecta a uno en 40.000 estadounidenses.

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Orchard Therapeutics fue adquirida por La compañía farmacéutica japonesa Kyowa Kirin en enero (pdf) para acerca de $477 millones.

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Los nuevos tratamientos para enfermedades raras han aumentado los precios de los medicamentos

El título anterior del medicamento más caro del mundo era Hemgenix de CSL Behring. La terapia genética, que se lanzó en 2022, cuesta $3.5 millones y se utiliza para tratar el trastorno hemorrágico hemofilia B.

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Tratamientos caros como Lenmeldy y Hemgenix impulsó los precios promedio de los nuevos medicamentos el año pasado.

Las compañías farmacéuticas fijaron precios para nuevos medicamentos en EE. UU. un 35 % más altos en 2023 que el año anterior. según un nuevo análisis de Reuters.

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El fuerte aumento de precios se produce cuando la industria está adoptando tratamientos para enfermedades raras, también llamadas enfermedades huérfanas. Estas enfermedades generalmente afectan a una pequeña población, generalmente 200.000 personas o menos. Las compañías farmacéuticas pueden aprovechar la falta de tratamientos alternativos para estas enfermedades como justificación de los altos precios.

El precio de lista anual medio de un nuevo medicamento en 2023 fue de 300 000 dólares, un 35 % más que $222,000 en 2022. El precio de lista medio de unos 30 medicamentos nuevos en 2021 fue $180,000.

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Este contenido ha sido traducido automáticamente del material original. Debido a los matices de la traducción automática, pueden existir ligeras diferencias. Para la versión original, haga clic aquí.

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