AstraZeneca $AZN informó el jueves que su fármaco Wainua no logró alcanzar el objetivo principal de un ensayo clínico en fase avanzada para una rara enfermedad cardíaca, lo que provocó una caída de hasta un 9,9% en las acciones de la empresa en las operaciones de Londres y borró aproximadamente 27.000 millones de dólares en valor de mercado.
El ensayo de Fase III CARDIO-TTRansform probó Wainua, un silenciador de genes mensual desarrollado con Ionis Pharmaceuticals, en pacientes con cardiomiopatía amiloide mediada por transtiretina, una condición en la que las proteínas mal plegadas se acumulan en el músculo cardíaco, dificultando el bombeo de sangre. Durante el período de estudio de 140 semanas, añadir Wainua a los regímenes de atención existentes de los pacientes no logró mostrar una mejora estadísticamente significativa en la mortalidad cardiovascular o en eventos cardíacos recurrentes en comparación con el placebo, dijo AstraZeneca.
Las acciones de Ionis Pharmaceuticals cayeron hasta un 15% en las operaciones previas a la apertura del mercado. Las acciones de Alnylam $ALNY Pharmaceuticals, que ya tiene un tratamiento competidor para la afección en el mercado, aumentaron un 16% en las operaciones previas a la apertura del mercado.
Un factor clave que complicó el resultado del ensayo fue cuántos pacientes inscritos ya estaban siendo tratados con un medicamento estabilizador diseñado para evitar que la proteína se pliegue incorrectamente. Ese tratamiento previo parece haber atenuado el impacto medible de Wainua, ya que agregar un silenciador de genes a una terapia ya activa dejó poco espacio para demostrar un beneficio adicional, según CNBC. Entre el subconjunto de participantes que no habían recibido terapia estabilizadora cuando se inscribieron, los datos señalaron una caída nominalmente significativa en la mortalidad y eventos cardíacos frente al placebo, señaló AstraZeneca.
La lectura negativa deja intacta la aprobación regulatoria de Wainua en una indicación separada: una enfermedad que daña los nervios impulsada por el mismo proceso de mal plegamiento de proteínas. Los resultados completos del ensayo están programados para ser compartidos en la reunión de la Sociedad Europea de Cardiología este agosto.
"Aunque el ensayo no cumplió su objetivo principal, creemos que los resultados apoyan una mayor comprensión científica de los enfoques de tratamiento para los cientos de miles de pacientes en todo el mundo que sufren de esta condición progresiva y a menudo fatal", dijo Sharon Barr, vicepresidenta ejecutiva de I+D de Biofarmacéuticos de AstraZeneca, en un comunicado.
El resultado es un revés para las ambiciones de AstraZeneca más allá de su negocio principal de oncología. El fracaso del ensayo sigue a un desafío separado que la compañía enfrentó a principios de este año, cuando un panel asesor de la FDA votó en contra de recomendar la aprobación de su fármaco experimental contra el cáncer de mama camizestrant, citando preocupaciones sobre el diseño del ensayo y si el fármaco mostró un beneficio significativo.
El analista de Jefferies, Michael Leuchten, dijo a los clientes que la pérdida deja intacto el objetivo de AstraZeneca para 2030 de $80 mil millones en ingresos, pero planteó preguntas sobre cuán confiablemente la gerencia había anticipado las perspectivas del ensayo antes del anuncio del jueves, según Bloomberg. "El problema mayor probablemente sea una pérdida de credibilidad en cierta medida", escribió Leuchten en una nota.