El acuerdo otorga a Lilly derechos exclusivos sobre la tecnología de edición de exones de ARN de Ascidian, que repara genes defectuosos sin alterar el ADN de un paciente.
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Eli Lilly $LLY firmó un acuerdo de colaboración y licencia con Ascidian Therapeutics, con sede en Boston, el miércoles para investigar y desarrollar tratamientos para enfermedades renales hereditarias, y Ascidian podría recibir hasta $1.9 mil millones bajo el acuerdo.
Como parte del acuerdo, Ascidian otorgó a Lilly derechos sobre su plataforma de edición de exones de ARN que son exclusivos y están vinculados a objetivos específicos en enfermedades renales no reveladas, dijo la empresa. Las responsabilidades se dividen entre las dos compañías, con Ascidian tomando el liderazgo en el descubrimiento en etapa temprana y algunas actividades preclínicas, y Lilly interviniendo para el trabajo preclínico posterior, ensayos clínicos, fabricación y comercialización de cualquier producto resultante. El acuerdo también le da a Lilly la flexibilidad de incorporar objetivos de enfermedades adicionales en la asociación, y Ascidian es libre de avanzar en otros programas de enfermedades renales por su cuenta o mediante acuerdos separados.
El valor potencial total de $1.9 mil millones se compone de un pago inicial en la firma, pagos futuros contingentes a hitos de desarrollo y comerciales, y regalías que escalan con las ventas globales, dijo la empresa.
La tecnología de Ascidian edita múltiples exones completos a nivel de ARN para reparar instrucciones genéticas que causan enfermedades, sin modificar permanentemente el ADN de un paciente. Se sabe que más de 60 enfermedades genéticas afectan los riñones, y más de 3.5 millones de estadounidenses viven con una enfermedad renal hereditaria grave, dijo la compañía.
"La edición de exones de ARN nos da la capacidad de reescribir genes en su fuente, sin alterar el ADN, abriendo la puerta a enfermedades fuera de nuestro alcance durante mucho tiempo", dijo en un comunicado el CEO de Ascidian, Michael Ehlers.
Hablando con Reuters, el director comercial de Ascidian, Daniel Rosan, describió la plataforma como una que captura las ventajas principales de CRISPR y otros enfoques basados en ADN, pero elude su desventaja más significativa al dejar intacto el código genético subyacente del paciente.
El acuerdo es el más reciente en una serie de acuerdos que Lilly ha realizado mientras despliega el efectivo de su negocio de medicamentos para la obesidad y la diabetes en nuevas áreas. La empresa ha anunciado más de $10 mil millones en gastos iniciales y potencialmente hasta $25 mil millones en ocho adquisiciones hasta ahora este año. Solo en la primera mitad del año, Lilly ha comprometido más de $10 mil millones en capital inicial en ocho adquisiciones, con gastos potenciales totales que podrían llegar hasta los $25 mil millones, según CNBC. Los acuerdos anteriores de este año incluyen la adquisición de Engage Biologics, una empresa de plataforma de terapia génica, y la planeada compra de $7.8 mil millones del desarrollador de medicamentos para el sueño Centessa Pharmaceuticals.
Más allá de las adquisiciones, Lilly ha buscado colaboraciones para fortalecer su posición en la medicina genética, firmando acuerdos de colaboración con Profluent, una biotecnología impulsada por IA, y la firma alemana Seamless Therapeutics, según Reuters. Ascidian previamente firmó un acuerdo con Roche, el gigante farmacéutico suizo, en 2024, extendiendo el uso de su plataforma de edición de exones de ARN para tratar condiciones difíciles que afectan el sistema nervioso, también según Reuters.
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