El ensayo ACACIA-HCM cumplió con ambos criterios de valoración principales, lo que podría abrir el tratamiento a una nueva población de pacientes con enfermedades del corazón.
Solskin / Getty Images
Acciones de Cytokinetics se dispararon a un nuevo máximo de 52 semanas el martes después de que los datos positivos de la Fase 3 para su medicamento cardíaco aficamten mostraron resultados estadísticamente significativos en una forma de miocardiopatía hipertrófica que actualmente no tiene tratamientos aprobados. En su pico intradiario, la acción alcanzó los $74.35 y posteriormente subió a $76.97.
Conocido como ACACIA-HCM, el ensayo reunió a 516 personas diagnosticadas con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva sintomática, una condición cardíaca caracterizada por el engrosamiento del músculo que no impide el flujo sanguíneo fuera del corazón. Durante el período de tratamiento de 36 semanas, aquellos con aficamten superaron a los receptores de placebo en dos medidas co-primarias: un cuestionario que captura la carga de síntomas conocido como la Puntuación de Resumen Clínico del Cuestionario de Miocardiopatía de Kansas City, y una prueba de capacidad de ejercicio máximo, dijo la compañía.
Los pacientes con aficamten registraron una mejora de 11.4 puntos en la puntuación de síntomas frente a 8.4 puntos para el placebo, una diferencia que fue estadísticamente significativa con un valor p de 0.021. En el rendimiento máximo del ejercicio, los pacientes con aficamten ganaron 0.64 mL/kg/min frente a una disminución de 0.03 mL/kg/min para el placebo, con un valor p de 0.003, según Cytokinetics.
Los endpoints secundarios clave, incluidos el porcentaje de pacientes con clase funcional mejorada de la Asociación del Corazón de Nueva York, una medida compuesta de ejercicio y el marcador de estrés cardíaco NT-proBNP, también mostraron mejoras estadísticamente significativas en comparación con el placebo, dijo la compañía.
"Los pacientes con MCH no obstructiva no tienen terapias aprobadas para tratar la hipercontractilidad subyacente asociada con la enfermedad. Esperamos que eso cambie con ACACIA-HCM", dijo Fady I. Malik, vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo en Cytokinetics, en un comunicado.
La compañía señaló un hallazgo de seguridad: la fracción de eyección ventricular izquierda por debajo del 50% ocurrió en el 10% de los participantes que tomaron aficamten, en comparación con el 1% con placebo. Dos participantes con aficamten experimentaron un evento adverso grave de insuficiencia cardíaca asociado con esa condición. Las interrupciones del tratamiento debido a la caída de la fracción de eyección por debajo del 40% ocurrieron en el 3% de los participantes con aficamten.
Aficamten ya está aprobado en EE.UU., la Unión Europea y China bajo el nombre de marca MYQORZO para la forma obstructiva de la miocardiopatía hipertrófica. Si los reguladores aprueban una nueva indicación, la población de pacientes a los que se podría dirigir el medicamento aumentaría sustancialmente, Noticias de STAT informó. La miocardiopatía hipertrófica afecta a más de 300,000 pacientes diagnosticados en EE.UU., con aproximadamente la mitad teniendo la forma no obstructiva, dijo la empresa.
Cytokinetics dijo que planea presentar los resultados completos de ACACIA-HCM en una próxima reunión médica y discutirlos con la FDA y otros reguladores.
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