El La búsqueda de tratamientos para enfermedades raras ha tenido un alto costo: promedio El precio de los nuevos medicamentos aumentó un 35 % en Estados Unidos en 2023. según un análisis de Reuters.
Ese aumento de precios se produce a medida que la industria farmacéutica La industria está adoptando tratamientos para lo que se conocen como enfermedades huérfanas o enfermedades que Por lo general, afectan a una población pequeña, generalmente 200.000 personas o menos. Al llegar a un mercado con falta de opciones de tratamiento alternativas, las compañías farmacéuticas pueden (y lo hacen) ponen precios altísimos a sus tratamientos.
A continuación presentamos 10 de los medicamentos más caros del mundo, basados en el precio de lista y no en el precio real que los pacientes pagan después de cualquier reembolso del fabricante.
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Kimmtrak fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en 2022 para tratar un cáncer de ojo conocido como melanoma uveal metastásico (mUM). Cuesta sobre $21,434 por vial —— que cuenta solo una dosis semanal. En un año, eso se traduciría en casi 1,1 millones de dólares. 1.700 estadounidenses Se les diagnostica melanoma uveal anualmente, según el Instituto Nacional del Cáncer de EE. UU.
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Zokinvy se utiliza para tratar el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford, una enfermedad genética que provoca un envejecimiento rápido. Cuesta casi $40,000 por (30) pastillas de 50 mg. Dependiendo de la dosis prescrita, eso podría sumar hasta $1,2 millones anualmente. En cualquier momento dado hay aproximadamente 400 niños en el mundo que viven con el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford.
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Danyelza trata el neuroblastoma, un raro cáncer infantil que se encuentra en el hueso o la médula ósea de un paciente. El medicamento cuesta $24,323 un vial. Normalmente pacientes necesita 48 ampollas al año, sumando casi $1,2 millones. Alrededor de 600 a 1000 personas Se les diagnostica neuroblastoma cada año en los Estados Unidos.
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Myalept trata la deficiencia de leptina en personas con lipodistrofia. El medicamento sobre $6,500 por vial. En promedio los pacientes toman alrededor 18 viales al mes, resultando en un costo anual promedio de $1.4 millones. Sólo hay alrededor de 250 casos reportados de lipodistrofia en la literatura médica.
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Zolgensma es un tratamiento de terapia genética de una sola vez para la atrofia muscular espinal en niños de dos años o menos. Alguna vez fue el más caro droga en el mundo, con un costo de 2,1 millones de dólares.
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Zynteglo es otra terapia genética de dosis única. Está hecha de células madre de un paciente y se usa para tratar una genética rara. trastorno sanguíneo, beta talasemia. Los pacientes con esta afección a menudo requieren transfusiones de sangre regulares. El medicamento cuesta $2,8 millones.
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Skysona fue aprobada por la FDA en 2022 para tratar a niños de 4 a 17 años con adrenoleucodistrofia cerebral activa (CALD), un trastorno neurológico que podría resultar en la pérdida de todo el movimiento voluntario. El único La terapia genética cuesta 3 millones de dólares. Bluebird estima que hay alrededor de 40 nuevos casos de CALD en los EE. UU. cada año.
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Elevidys es una terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El trastorno muscular, que provoca debilidad y pérdida muscular, afecta Casi 15.000 niños en Estados Unidos y 300.000 en todo el mundo., la mayoría de los cuales no sobrevive más allá de los 20 años. La terapia de una sola vez cuesta $3,2 millones.
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El título anterior del fármaco más caro del mundo era Hemgenix de CSL Behring. La terapia génica lanzada en 2022 y está acostumbrado a tratar el trastorno hemorrágico hemofilia B. Hay entre Entre 30.000 y 33.000 personas que viven con hemofilia en los Estados Unidos
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Lenmeldy Es una infusión de dosis única hecha de la sangre y células madre del propio paciente para tratar a bebés con leucodistrofia metacromática temprana (MLD). ). La enfermedad genética rara produce la acumulación de sustancias grasas llamadas sulfátidas en las células del cerebro, el sistema nervioso y otros órganos. Puede provocar pérdida de la función motora y cognitiva, e incluso la muerte. La FDA dijo que la MLD afecta a uno de cada 40.000 estadounidenses. La semana pasada, Lenmeldy maker Orchard Therapeutics fijó el precio del tratamiento en un la asombrosa cifra de 4,25 millones de dólares.