Intellia Therapeutics ha iniciado una solicitud continua con la FDA buscando la aprobación de lonvoguran ziclumeran, conocido como lonvo-z, un tratamiento único para el angioedema hereditario que se convertiría en la primera terapia de edición genética basada en CRISPR in vivo si es aprobado por los reguladores.
Los resultados positivos de la prueba de Fase 3 HAELO allanaron el camino para la presentación, con lonvo-z reduciendo la tasa de ataques de angioedema hereditario en un 87% frente a placebo durante una ventana de evaluación de seis meses, dijo Intellia. El ensayo cumplió con su objetivo principal y todos los objetivos secundarios clave. A los seis meses, el 62% de los receptores de lonvo-z lograron un estado libre de ataques sin otras terapias, en comparación con solo el 11% de los pacientes con placebo, según Biospace.