La FDA ha dejado a la industria farmacéutica confundida ya que se ha revertido dos veces sobre un medicamento controvertido. La renuncia de un alto funcionario de vacunas significa más incertidumbre.
iStock Editorial / Getty Images Plus
La Administración de Alimentos y Medicamentos ha sido considerada durante mucho tiempo el estándar de oro entre las agencias regulatorias federales, sometiendo los medicamentos experimentales a pruebas rigurosas e imparciales y escrutinio para garantizar su seguridad y eficacia antes de otorgar la aprobación para su comercialización.
Pero en los últimos días, la supervisión de la FDA ha dejado a la industria biofarmacéutica confundida en el mejor de los casos, ya que se ha retractado dos veces sobre un medicamento controvertido, la terapia génica de Sarepta Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne. Luego, el martes por la noche, el Dr. Vinay Prasad, el funcionario de la FDA que supervisaba esas reversiones, renunció inesperadamente después de menos de cuatro meses en el trabajo y considerables críticas de comentaristas conservadores.
Únete a más de 500.000 lectores que comienzan su día con Quartz.
Al suscribirte, aceptas nuestros Términos de servicio y Política de privacidad.
En un comentario en Endpoints News, un boletín ampliamente seguido de la industria farmacéutica, el editor ejecutivo Drew Armstrong escribió que “Es difícil leer esa serie de eventos como algo diferente a que la FDA cediera a la política externa.”
Los analistas de Wall Street están divididos sobre si la partida de Prasad será positiva para la industria biotecnológica. Antes de su nombramiento como director del Centro para la Evaluación e Investigación de Biológicos (CBER) de la FDA, que supervisa la revisión de vacunas y terapias génicas y celulares, Prasad fue un crítico de largo tiempo de las políticas de la FDA y las aprobaciones de medicamentos, ganando considerable atención por su crítica a las vacunas Covid-19.
El analista de BMO Capital Markets, Evan Seigerman, escribió en una nota que la salida de Prasad es un “gran positivo” para la industria biotecnológica. “Aunque a menudo vemos la incertidumbre como algo negativo para el sector, este cambio de Prasad en CBER puede, de hecho, infundir algo de confianza y estabilidad en la FDA.”
Pero el analista de Jefferies, Andrew Tsai, escribió que “Sentimos que el Dr. Prasad pensaba de manera más racional (y conservadora) sobre las aprobaciones de la FDA, requiriendo que los patrocinadores produzcan más evidencia clínica de apoyo.” Añadió que “los eventos parecían relativamente más predecibles bajo Prasad, ya que había un sentido de estructura, marco y mérito detrás de las decisiones del CBER.”
Los analistas de Stifel, mientras tanto, dijeron en una nota que la salida de Prasad "podría eventualmente ser buena pero ¿cómo podemos saberlo?"
La salida de Prasad fue provocada por una controversia centrada en el medicamento Elevidys de Sarepta, que obtuvo la aprobación acelerada de la FDA en 2023 como el primer tratamiento de terapia génica para niños de 4 y 5 años con distrofia muscular de Duchenne que aún podían caminar. La enfermedad de desgaste muscular, causada por un gen defectuoso, afecta a uno de cada 3,300 niños; no hay cura conocida y pocos tratamientos.
Elevidys, administrado por una única infusión, ofrece un gen correctivo que ayuda a prevenir la degeneración de las células musculares. Es uno de los medicamentos más caros del mundo, con un costo de $3.2 millones por el tratamiento único.
En 2024, la FDA amplió la aprobación de Elevidys para incluir pacientes con Duchenne ambulantes y no ambulantes que tenían 4 años o más. Ambas aprobaciones fueron hechas por el Dr. Peter Marks, el predecesor de Prasad, quien resigned under pressure en marzo. Las aprobaciones fueron controvertidas ya que los datos del ensayo clínico de Elevidys no eran concluyentes en cuanto a que el medicamento pudiera mejorar significativamente la función motora, pero había una considerable presión sobre la agencia por parte de las familias de pacientes con Duchenne para avanzar con el medicamento, ya que tienen muy pocas opciones.
Uno de los críticos más vocales contra la aprobación de Elevidys fue el propio Prasad, quien directly criticized la decisión de Marks de aprobar el medicamento para la distrofia muscular de Duchenne de Sarepta, anulando las recomendaciones de los asesores de la FDA de que se rechazara el medicamento.
Como consecuencia, Prasad se apresuró a instar a Sarepta a retirar temporalmente el medicamento del mercado a principios de este mes después de que dos adolescentes que tomaban Elevidys fallecieran por insuficiencia hepática aguda, y un paciente adulto con distrofia muscular que tomaba un medicamento diferente pero relacionado también falleciera. Sarepta inicialmente se negó, un enfrentamiento inusual con la agencia, pero luego acordó el 21 de julio retirar el medicamento.
Las acciones de Sarepta se desplomaron tras la noticia, y abundaban las especulaciones de que Elevidys no volvería, ya que probablemente necesitaría pasar por otra ronda de ensayos clínicos.
Los críticos de Prasad rápidamente entraron en acción. El lunes 28 de julio, el editorial principal del Wall Street Journal, titulado The Sarepta Mugging and Drug Innovation, calificó la acción de la FDA como "un atraco regulatorio" y se refirió a Prasad como "un acólito autoproclamado de Bernie Sanders que no le gusta la droga".
El consejo editorial del Journal continuó diciendo que "el Dr. Marks tomó buenas decisiones al priorizar la rapidez y la elección del paciente sobre la certeza de los datos" y concluyó que "las familias que enfrentan un diagnóstico terrible se preguntan si la única terapia génica en el mercado será una opción para sus hijos. Si los estadounidenses querían menos tratamientos novedosos, podrían haber elegido a Kamala Harris."
La activista conservadora Laura Loomer, una de las favoritas del presidente Trump, fue otra crítica de Prasad, escribiendo recientemente que “La filosofía regulatoria de Prasad es fundamentalmente anti-Trump. Mientras el Presidente ha criticado el proceso de aprobación de la FDA por ser 'lento y oneroso' ha argumentado por revisiones más estrictas. Además, Prasad desestimó la presión republicana para agilizar las aprobaciones como equivocada.” Y en X $TWTR publicó, “¿Cómo entró este Bernie Bro que odia a Trump a la administración Trump???”
Trump previamente despidió a varios funcionarios de seguridad nacional después de que Loomer los acusara de no ser lo suficientemente leales al presidente.
El lunes por la noche, la FDA le dijo a Sarepta que levantaría su pausa sobre Elevidys, el martes por la noche, Prasad renunció. “El Dr. Prasad no quería ser una distracción para el gran trabajo de la FDA en la administración Trump y ha decidido regresar a California y pasar más tiempo con su familia”, dijo en un comunicado el Departamento de Salud y Servicios Humanos, que supervisa la FDA. “Le agradecemos por su servicio y las muchas reformas importantes que logró durante su tiempo en la FDA.” El HHS no ha nombrado un sucesor para Prasad. Su salida se produce durante un período de
rotación históricamente alta entre el liderazgo de la FDA, incluida la pérdida de Jacqueline Corrigan-Curay, la principal reguladora de medicamentos de la agencia, quien anunció su retiro el mes pasado.
"Con el tiempo del Dr. Prasad como director de CBER ahora terminado, nos preguntamos si su partida podría señalar un cambio hacia el ala más permisiva y centrada en la defensa del paciente del movimiento MAHA [Make America Healthy Again] vis-à-vis indicaciones de enfermedades raras", escribió Leerink Partners en reacción a su renuncia.
En cuanto a Sarepta, sus acciones subieron un 15,4% el miércoles, y la partida de Prasad se consideró ampliamente como una victoria para la empresa.
